وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة على علاج تاريخي لتحرير الجينات داء الكريات المنجلية، وهي حالة مؤلمة تؤثر على ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة، معظمهم من الأشخاص الملونين. يعد العلاج المبتكر بإصلاح الجين المسؤول عن المرض.
ويقدم هذا الاختراق بارقة أمل لجوني لوبين، وهو شاب يبلغ من العمر 15 عامًا من ولاية كونيتيكت والذي عانى من الآثار المنهكة للمرض. لقد ورث جين الخلية المنجلية من والديه، وقد عانى من آلام شديدة ومضاعفات صحية منذ طفولته.
تنحني خلايا الدم الحمراء، التي عادة ما تكون على شكل كعكة الدونات، إلى أشكال منجلية غير مرنة، مما يؤدي إلى تراكمها داخل الأوعية الدموية ومنع التوصيل الطبيعي للأكسجين في الجسم. وتشمل المضاعفات تدهور العظام والسكتات الدماغية وفشل الأعضاء.
أخبر الأطباء لوبين أنه لن يعيش بعد سن الأربعين.
وقال: “لقد بدأت أشعر بالخوف قليلاً. وكأنني في الواقع أردت أن أعيش بعد الأربعين من عمري”.
لأكثر من عقد من الزمن، كان لوبين يدخل ويخرج من المستشفى. وقال إنه سيحسب عدد المرات التي تواجد فيها في كل غرفة بالمستشفى، وفي مرحلة ما أدرك أنه كان في كل غرفة على الأرض.
كان والدا جوني، فابيان وجيه آر لوبين، في حاجة ماسة إلى حل عندما علموا بتجربة سريرية متطورة تتضمن تحرير الجينات، وهي عملية لا تتطلب متبرعًا.
أولاً، تمت إزالة الخلايا الجذعية من نخاع عظم لوبين وتم إعطاؤه علاجًا كيميائيًا للمساعدة في القضاء على الخلايا غير الطبيعية.
ثم، في المختبر، تكنولوجيا التحرير مُسَمًّى كريسبر تم استخدامه لزيادة كمية الشكل الوقائي من الهيموجلوبين، وهو البروتين الذي يلتقط الأكسجين من الرئتين ويوصله إلى جميع أنحاء الجسم – وعادة ما يتضاءل هذا الشكل الوقائي بعد الولادة. ثم تم إعادة الخلايا إلى مجرى دم لوبين.
قالت الدكتورة مونيكا بهاتيا، طبيبة جوني ورئيسة قسم زراعة الخلايا الجذعية للأطفال في مركز إيرفينغ الطبي بجامعة نيويورك-بريسبيتيريان/جامعة كولومبيا، إنه من خلال تحرير الخلية، فإنك تعيد برمجة الخلايا لإنتاج الهيموجلوبين الجنيني.
وقالت: “من المعروف على نطاق واسع أن الهيموجلوبين الجنيني وقائي إلى حد ما، وأولئك الذين لديهم مستويات أعلى من الهيموجلوبين الجنيني يميلون إلى أن تكون لديهم أعراض أقل خطورة لمرض الخلايا المنجلية”.
قال بهاتيا: “إنك تغير الحمض النووي لشخص ما. لذلك من الواضح أنك تريد التأكد من أن التصحيحات التي تجريها هي التي تريدها”.
بعد خمسة أسابيع مليئة بالتحديات في المستشفى وغياب عن المدرسة لمدة ستة أشهر، تحسنت صحة لوبين بشكل كبير وآفاق حياة أطول.
“اعتقدت أنه من الرائع جدًا أن أحصل على خلايا جديدة، وتمنيت بصدق أن أتمكن من الحصول على بعض القوى الخارقة منها، كما تعلمون، وربما أصبح بطلًا خارقًا، كما تعلمون، كما تعلمون، كما تعلمون، كما تعلمون،” قال لوبين.
تم تطوير العلاج، المسمى Casgevy، من قبل شركة Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics ومقرها بوسطن.
ويجب متابعة المرضى على المدى الطويل قبل أن يطلق الخبراء على هذا العلاج اسم العلاج. ومن المتوقع أن يتكلف تحرير الجينات عدة ملايين من الدولارات لكل مريض، وقد لا يكون مناسبًا لجميع المصابين بمرض فقر الدم المنجلي. كما أنه لن يمنع انتقال الجين إلى الأجيال القادمة.
تم التعرف على ضحايا إطلاق النار على UNLV
يقول الشريف إن “المواجهة المسلحة” أوقفت هجوم UNLV
يشكك قضاة المحكمة العليا في كولورادو في الجهود المبذولة لإبعاد الرئيس السابق ترامب عن الاقتراع الأولي