واشنطن (AP) – قال صانع الأدوية Sarepta Therapeutics (SRPT) في وقت متأخر من يوم الجمعة إنها لن تتوافق مع طلب من إدارة الغذاء والدواء لوقف جميع شحنات علاج الجينات بعد وفاة مريض ثالث يتلقى أحد علاجاته من أجل ضمور العضلات.
تعتبر هذه الخطوة غير العادية للغاية هي أحدث في سلسلة من الأحداث التي أطلقت أسهم الشركة لأسابيع وأجبرتها مؤخرًا على إيقاف 500 موظف. إن قرار الشركة بعدم الامتثال لعمليات إدارة الأغذية والعقاقير يضع أيضًا توافرًا مستقبليًا لعلاجها الرائد ، والذي يسمى elevidys ، موضع شك.
وقالت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في بيان ليلة الجمعة أن المسؤولين التقوا مع ساربتا وطلبوا تعليق جميع المبيعات ولكن “رفضت الشركة القيام بذلك”. تتمتع الوكالة بسلطة سحب المخدرات من السوق ، لكن العملية التنظيمية المرهقة قد تستغرق شهورًا أو حتى سنوات. بدلاً من ذلك ، عادة ما تقدم الوكالة طلبًا غير رسمي والشركات تتوافق دائمًا مع.
وقال مارتي ماكاري مفوض إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في بيان “نحن نؤمن بالوصول إلى الأدوية لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة ولكننا لا نخشى اتخاذ إجراءات فورية عند ظهور إشارة سلامة خطيرة”.
Elevidys هو أول علاج للجينات معتمدة في الولايات المتحدة من أجل الضمور العضلي في دوشين ، وهو مرض القاتل المميت الذي يؤثر على الذكور ، على الرغم من أنه واجه التدقيق منذ تطهيره في عام 2023. تلقى العلاج لمرة واحدة موافقة متسارعة ضد توصيات بعض علماء FDA الذين شكوا في فعاليته.
منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) موافقة كاملة العام الماضي ووسعت استخدام العلاج للمرضى 4 سنوات وما فوق ، بما في ذلك أولئك الذين لم يعد بإمكانهم المشي. في السابق ، كان متاحًا فقط للمرضى الأصغر سنا الذين كانوا لا يزالون يمشون.
قال ساربتا يوم الجمعة إن مراجعتها العلمية أظهرت “لا توجد إشارات أمان جديدة أو متغيرة” للمرضى الأصغر سناً الذين يعانون من دوشين الذين لديهم مراحل مبكرة من المرض. وقالت الشركة إنها تخطط لإبقاء الدواء متاحًا لهؤلاء المرضى.
وقالت الشركة في بيان “نتطلع إلى استمرار المناقشات ومشاركة المعلومات مع إدارة الأغذية والعقاقير”.
أوقفت ساربتا الشحنات الشهر الماضي من علاج الأولاد الأكبر سناً مع دوشين ، مما يدمر تدريجياً قوة العضلات والهيكل العظمي ، مما يؤدي إلى الموت المبكر. تبعت هذه الخطوة وفاة صبيين في سن المراهقة يأخذان العلاج.
أكدت الشركة أيضًا وفاة ثالثة يوم الجمعة: مريض يبلغ من العمر 51 عامًا كان يتناول علاجًا جينيًا تجريبيًا في تجربة لشكل مختلف من ضمور العضلات. قالت ساربتا إنها أبلغت عن وفاة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في 20 يونيو. وقالت إدارة الأغذية والعقاقير يوم الجمعة إنها وضعت تلك المحاكمة.
لاحظ Sarepta أن العلاج الجيني المشارك في الحادث يستخدم “جرعة مختلفة ويتم تصنيعه باستخدام عملية مختلفة” ، عن elevidys.
تم ربط جميع الوفيات الثلاثة للمريض بإصابة الكبد ، وهو تأثير جانبي لوحظ في معلومات وصف Sarepta.
في وقت سابق من هذا الأسبوع ، أعلنت Sarepta أنها ستضيف تحذيرًا جريئًا للمخدرات وتسريح ثلث موظفيها. لم تذكر الشركة موت المريض الثالث في إصدارها الصحفي أو المكالمة الجماعية التي تعلن عن تلك التغييرات ، مما أثار انتقادات مدببة من محللي وول ستريت.
انخفضت أسهم الشركة أكثر من 35 ٪ يوم الجمعة لتغلق عند 14.07 دولار.
حصلت كامبريدج ، ساربتا مقرها في ماساتشوستس ، على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير على ثلاثة أدوية أخرى في دوشين منذ عام 2016 ، ولم يتم تأكيد أي منها على العمل. منذ فترة طويلة تم انتقاد الشركة لفشلها في إكمال العديد من الدراسات اللازمة لتأمين موافقة FDA الكاملة على أدويةها.
___
تتلقى وزارة الصحة والعلوم في وكالة أسوشيتيد برس الدعم من قسم تعليم العلوم في معهد هوارد هيوز للمعهد الطبي ومؤسسة روبرت وود جونسون. AP هي المسؤولة الوحيدة عن جميع المحتوى.