تشد إدارة ترامب دواء يسمى leucovorin للحد من بعض أعراض مرض التوحد ، لكن الخبراء الذين يبحثون أو يعاملون مرض التوحد يتفقون بشكل موحد تقريبًا على أن الدواء يجب أن يدرس أكثر قبل أن يتم طرحه على الأطفال أو البالغين.
Leucovorin ، المشار إليها أيضًا باسم Folinic Aid ، هو شكل اصطناعي لفيتامين B9 يتطلب وصفة طبية. غالبًا ما تدار لمرضى السرطان إلى جانب العلاج الكيميائي في شكل IV.
أعلنت إدارة الغذاء والدواء يوم الاثنين أنها بصدد الموافقة على نسخة الكمبيوتر اللوحي لبعض مرضى التوحد.
تساءل العديد من الباحثين عما إذا كانت الموافقة من السابق لأوانها ، بالنظر إلى أن حفنة من التجارب الصغيرة – التي أجريت في الغالب خارج الولايات المتحدة – أشارت إلى أن ليوكوفورين فعال في الأطفال المصابين بالتوحد.
أخبر العديد من الخبراء NBC News أن موافقة إدارة الأغذية والعقاقير قد تعطي الأمل الخاطئ للعائلات ، لأن جميع الأطفال الذين يعانون من مرض التوحد قد يكونون مؤهلين للحصول على وصفة طبية ، وحتى لو فعلوا ذلك ، فإن احتمال رؤية النتائج غير مؤكد.
لقد بحث العلماء عن عقود من الزمن عن دواء يمكن أن يقلل من أعراض مرض التوحد بشكل مفيد ، لكن القليل منهم قد حققوا العتبة الصارمة للسلامة والفعالية التي عادة ما تحددها إدارة الأغذية والعقاقير. قبل الاثنين ، وافقت الوكالة على عقارين لعلاج التهيج المرتبط بالتوحد ، ولكن لا أحد يعالج صعوبات التواصل المتعلقة بالتوحد أو التحديات الاجتماعية أو السلوكيات المتكررة.
وقالت أليسيا هالاداي ، كبيرة موظفي العلوم في مؤسسة علوم التوحد: “ليس الأمر كما لو أن العلماء كانوا يحدقون في أزرار بطنهم لمدة 20 عامًا ، ولا ينظرون إلى علاجات التوحد. لديهم ، لكن المعايير كانت عالية جدًا للحصول عليها”. منظمتها ، التي تمول أبحاث التوحد القائمة على الأدلة ، لا توصي Leucovorin كعلاج وتقول إن هناك حاجة إلى مزيد من الدراسات.
ليوكوفورين “ليس لديه معايير تلبية موافقة إدارة الأغذية والعقاقير ، لكن هذه الإدارة تفعل ذلك على أي حال. لذلك لن أسمي هذا الفوز بالضبط”.
وأضافت أن الطريقة التي تم بها الترويج للدواء في إحاطة البيت الأبيض يوم الاثنين – باعتبارها اختراقًا لعائلات التوحد – لا تعكس تفاصيل موافقة إدارة الأغذية والعقاقير.
وقالت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في بيان صحفي إنه يتم الموافقة على الدواء للمرضى الذين يعانون من نقص حمض الفوليك الدماغي ، وهي حالة عصبية نادرة تتميز بمستويات منخفضة من فيتامين B9 (حمض الفوليك) في الدماغ. يشتبه بعض الباحثين في أن الحالة مرتبطة بالتوحد ، على الرغم من أنه ليس كل مرضى مرض التوحد لديهم.
(قدرت هالاداي حوالي 10-30 ٪ من مرضى مرض التوحد لديهم الحالة.)
يمكن أن يساعد leucovorin حمض الفوليك في الوصول إلى الدماغ ، مما قد يحسن من الناحية النظرية التواصل اللفظي أو يقلل من أعراض مرض التوحد مثل التهيج أو السلوكيات المتكررة. ولكن لا يوجد دليل على أنه يزيل الأعراض تمامًا.
وقالت الدكتورة راشيل فولمر ، أستاذة مساعدة في طب الأطفال في كلية فاينبرغ في الطب بجامعة نورث وسترن: “ما زلت متفائلاً بأن يكون Leucovorin أداة في صندوق الأدوات الخاص بنا يمكن أن يساعد مجموعة من المرضى”. “لكنني لا أعرف ما إذا كنا في هذه المرحلة ، حيث يمكننا القول أن هذا سيساعد بالتأكيد جميع الأفراد المصابين بالتوحد.”
قال الرئيس دونالد ترامب في إحاطة إن الموافقة “تعطي الأمل للعديد من الآباء والأمهات الذين لديهم أطفال مصابون بالتوحد أنه قد يكون من الممكن تحسين حياتهم”. وصف محمد أوز ، مسؤول مراكز خدمات الرعاية الطبية والرعاية الطبية ، العمل بأنه “منقذ للحياة”. وقدر مفوض إدارة الأغذية والعقاقير مارتي ماكاري أن “مئات الآلاف من الأطفال ، في رأيي ، سوف يستفيدون”.
ومع ذلك ، في بيان صحفي بعد الإحاطة ، قالت وزارة الصحة والخدمات الإنسانية إن Leucovorin “ليس علاجًا” لمرض التوحد و “قد يؤدي فقط إلى تحسينات في العجز المتعلق بالكلام لمجموعة فرعية من الأطفال”.
وقال ديفيد ماندل ، أستاذ الطب النفسي بجامعة بنسلفانيا ، إن فرضية حمض الفوليك تستند إلى علوم ضعيفة نسبيًا.
وقال: “ليس لدينا دراسات جيدة واسعة النطاق تُظهر أن أي جزء كبير من الأشخاص المصابين بالتوحد يعاني من نقص في حمض الفوليك”.
وقد تبين أن leucovorin لها آثار جانبية ضئيلة نسبيا في مرضى السرطان ، على الرغم من أن الجرعات العالية يمكن أن تسبب مشاكل في الجهاز الهضمي أو تزيد من خطر النوبات في الأشخاص الذين يتناولون الأدوية المضادة للنشاط. إنه جزء من نظام شائع لسرطان القولون والمستقيم وغيرها من سرطانات الجهاز الهضمي ، حيث يتم استخدامه لتكثيف تأثير دواء العلاج الكيميائي 5-فلوروريل. في الحالات النادرة ، يتم استخدامه لتخفيف الآثار الجانبية لعقار كيميائي آخر يسمى الميثوتريكسيت جرعة عالية.
وقال هالاداي إن تجارب ليوكوفورين لموسيقى التوحد نظرت في الآثار الجانبية ، لكنها لم تقم بتقييم سلامة الدواء على وجه التحديد. وقالت إن الجرعة تختلف أيضًا عن الدراسة إلى الدراسة ، وتلقى بعض المشاركين في التجربة علاجًا سلوكيًا ، مما يجعل من الصعب تحديد ما إذا كان leucovorin مسؤولاً عن تحسين أعراضهم.
وقال ماندل إن أكبر هذه التجارب لديها 80 مشاركًا – صغير جدًا لتحقيق نتائج نهائية.
وقال “إذا كنت تبحث عن موافقة إدارة الأغذية والعقاقير ، على سبيل المثال ، فأنت تريد مئات الأطفال في هذه التجارب”.
يجب أن يزيل Leucovorin عقبة أخيرة قبل أن يكون متاحًا لبعض مرضى التوحد. قالت إدارة الأغذية والعقاقير إنها تعمل مع GSK ، صانع إصدار اسم العلامة التجارية من Leucovorin ، لتحديث ملصق الدواء. وقال GSK في بيان إن تطبيق المخدرات لا يزال يتعين تقديمه ليشمل الإشارة الجديدة لمرض التوحد.
قال OZ يوم الاثنين إن وصفات Leucovorin ستغطيها Medicaid وأن شركات التأمين الخاصة من المحتمل أن تحذو حذوها.
لكن ماندل قال إنه يشعر بالقلق من أن التخفيضات المتوقعة إلى Medicaid يمكن أن تجبر العديد من العائلات على الدفع من جيبها ، ودفع بعضها لشراء مكملات حمض الفولينيك عبر الإنترنت دون وصفة طبية. من غير المرجح أن يتم اختبار المكملات الغذائية عبر الإنترنت ، وقد يكون من الصعب تأكيد الجرعة التي تحتوي عليها.
قال الدكتور وليام داهوت ، كبير المسؤولين العلميين في جمعية السرطان الأمريكية ، إنه من الممكن أن تؤثر الاهتمام بـ Leucovorin على مرض التوحد على توفر الدواء لمرضى السرطان.
وقال في رسالة بالبريد الإلكتروني: “لقد رأينا نقصًا في هذا الدواء في الماضي ، وإذا كان هناك اهتمام متزايد ، فقد يحدث نقص في المستقبل”.
تم نشر هذا المقال في الأصل على NBCNews.com