بواسطة سريبارنا روي
(رويترز) – طلب مراجعو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة من اللجنة الاستشارية للهيئة التنظيمية النظر في الحاجة إلى إجراء دراسات إضافية للعلاج الجيني لمرض الخلايا المنجلية من شركة Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics.
يستخدم العلاج، المسمى exagamglogene autotemcel أو exa-cel، تقنية CRISPR الجديدة لتحرير الجينات، وهو المنتج الأول من نوعه الذي يصل إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للحصول على قرار الموافقة.
وقال مراجعو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن هذا النوع من تحرير الجينات يثير مخاوف بشأن التعديلات الجينية غير المقصودة “خارج الهدف”، ويمكن أن يسبب آثارًا جانبية أخرى. ومع ذلك، لم يثيروا أي مخاوف بشأن فعالية العلاج.
وقال موظفو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن حجم العينة الجينية الصغيرة المستخدمة في التحليل المعملي للعلاج قد لا يكون كافيا لتقييم السلامة لأن ذلك لم يعكس تنوع سكان الولايات المتحدة بأكملهم المصابين بمرض فقر الدم المنجلي.
وقالوا إنه ليس من الواضح ما إذا كان التحليل الذي أجرته الشركة لتقييم المخاطر غير المستهدفة كافيا.
وقال لوكا إيسي، محلل RBC، إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يبدو أنها تركز على المخاطر المحيطة بالتكنولوجيا. وقال إن مخاوف إدارة الغذاء والدواء تبدو حميدة وتتوقع إجراء دراسات إضافية فقط بعد الموافقة على العلاج.
تسعى Vertex وCRISPR Therapeutics إلى الحصول على الموافقة على العلاج لعلاج اضطراب خلايا الدم الحمراء الوراثي الذي يتسبب في أن تصبح الخلايا على شكل منجل بسبب المستويات غير الطبيعية للهيموجلوبين في الجسم.
إذا تمت الموافقة عليه، فمن المحتمل أن يوفر العلاج للمرضى خيار العلاج لمرة واحدة، مقابل نقل الدم المتكرر أو الأدوية التي يتم تناولها مرة واحدة يوميًا مثل Oxbryta من شركة Pfizer.
ومن المقرر أن تجتمع لجنة مستقلة يوم الثلاثاء لمناقشة التحليل غير المستهدف وما إذا كانت هناك حاجة لدراسات معملية إضافية.
ستقرر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) استخدام العلاج للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق بحلول 8 ديسمبر.
كانت أسهم CRISPR Therapeutics و Vertex ثابتة في التعاملات المبكرة.
(تقرير بواسطة سريبارنا روي في بنغالورو؛ التحرير بواسطة شينجيني جانجولي)