بقلم مريم صني وسروثي ناراسيمها شاري
(رويترز) – قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الخميس إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على عقار مجموعة إيتالفارماكو الخاصة لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، وهو اضطراب وراثي يسبب هزال العضلات.
الدواء عن طريق الفم، الذي سيتم بيعه تحت الاسم التجاري Duvyzat، هو أول دواء غير ستيرويدي تمت الموافقة عليه لعلاج المرضى الذين يعانون من جميع المتغيرات الجينية لمرض DMD، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
تمت الموافقة على Duvyzat للمرضى الذين تبلغ أعمارهم ست سنوات وما فوق.
يؤثر مرض DMD على واحد من كل 3500 مولود ذكر في جميع أنحاء العالم، ويفتقر معظم المرضى إلى بروتين ديستروفين الذي يحافظ على سلامة العضلات.
يساعد دواء Duvyzat، المعروف كيميائيًا باسم givinostat، على تنظيم مجموعة من الإنزيمات المسؤولة عن التسبب في تلف العضلات وتدهورها لدى مرضى DMD.
استند تطبيق Italfarmaco للدواء إلى بيانات من دراسة مرحلة متأخرة أجريت على 120 مريضًا يتعاطون المنشطات المزمنة، حيث ساعد الدواء في إبطاء تطور المرض لدى الأولاد المتنقلين المصابين بالضمور العضلي الدوشيني الذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات وما فوق بعد 18 شهرًا من العلاج.
تضع الموافقة الدواء في مواجهة علاجات DMD المعتمدة بالفعل في السوق، بما في ذلك الدواء الأكثر مبيعًا لشركة Sarepta Therapeutics Exondys 51، بالإضافة إلى علاجاتها الأخرى Vyondys وAmondys.
تنتمي هذه إلى فئة من علاجات “تخطي الإكسونات”، والتي تعمل عن طريق تخطي أجزاء معينة من الجينات، تسمى الإكسونات، مما يساعد الجسم على إنتاج أشكال أقصر من الديستروفين.
على عكس العلاجات الأخرى المتاحة، يحاول دوفيزيات “موازنة” الآثار الناجمة عن نقص الدستروفين، حسبما قال كبير المسؤولين الطبيين في إيتالفارماكو، باولو بيتيكا، قبل اتخاذ القرار.
وأضافت بيتيكا: “عندما تعطي دواء جيفينوستات، يكون لديك ضرر أقل في العضلات، والتهاب أقل، وتليف واستبدال دهون أقل، وزيادة في تجديد العضلات”.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في العام الماضي على العلاج الجيني الأول من نوعه لـ Sarepta لمرضى DMD الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 5 سنوات والذين يمكنهم المشي، بناءً على بيانات التجربة التي أظهرت أنه قادر على إنتاج نسخة مصغرة من بروتين الدستروفين.
يعد العلاج، Elevidys، واحدًا من أغلى العلاجات في العالم حيث تبلغ تكلفة الجملة 3.2 مليون دولار لكل مريض.
(تقرير بواسطة سروثي ناراسيمها شاري ومريم صني في بنغالورو؛ تحرير كريشنا شاندرا إلوري)