لندن (أ ف ب) – سمحت هيئة تنظيم الأدوية في بريطانيا بأول علاج جيني في العالم لمرض فقر الدم المنجلي، في خطوة يمكن أن توفر الراحة لآلاف الأشخاص المصابين بهذا المرض المعوق في المملكة المتحدة.
وقالت هيئة تنظيم الأدوية والرعاية الصحية، في بيان لها، الخميس، إنها وافقت على دواء “كاسجيفي”، وهو أول دواء تم ترخيصه باستخدام أداة تحرير الجينات “كريسبر”، والتي فاز صانعوها بجائزة نوبل لعام 2020.
وأجازت الهيئة علاج مرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا الذين تبلغ أعمارهم 12 عاما فما فوق. يتم تصنيع Casgevy بواسطة شركة Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. وCRISPR Therapeutics. حتى الآن، كانت عمليات زرع نخاع العظم، وهي إجراء شاق للغاية وله آثار جانبية مزعجة للغاية، هي العلاج الوحيد طويل الأمد.
وقالت الدكتورة هيلين أونيل من جامعة كوليدج لندن: “إن مستقبل العلاجات المتغيرة للحياة يكمن في تقنية (تحرير الجينات) المعتمدة على كريسبر”.
وقالت في بيان: “إن استخدام كلمة علاج فيما يتعلق بمرض فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا كان غير متوافق حتى الآن”، ووصفت موافقة هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية على العلاج الجيني بأنها “لحظة إيجابية في التاريخ”.
ينجم كل من مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا عن أخطاء في الجينات التي تحمل الهيموجلوبين، وهو البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين.
في الأشخاص المصابين بالخلية المنجلية — وهو أمر شائع بشكل خاص بين الأشخاص ذوي الخلفيات الأفريقية أو الكاريبية — تتسبب طفرة جينية في أن تصبح الخلايا على شكل هلال، مما قد يعيق تدفق الدم ويسبب آلامًا مبرحة، وتلف الأعضاء، والسكتة الدماغية ومشاكل أخرى.
في الأشخاص المصابين بالثلاسيميا، يمكن أن تسبب الطفرة الجينية فقر الدم الشديد ويحتاج المرضى عادةً إلى عمليات نقل دم كل بضعة أسابيع، والحقن والأدوية طوال حياتهم. يؤثر الثلاسيميا في الغالب على سكان جنوب آسيا وجنوب شرق آسيا والشرق الأوسط.
يعمل الدواء الجديد، Casgevy، من خلال استهداف الجين المسبب للمشكلة في الخلايا الجذعية لنخاع عظم المريض حتى يتمكن الجسم من إنتاج الهيموجلوبين الذي يعمل بشكل صحيح. يأخذ الأطباء الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض ويستخدمون تقنيات التحرير الجيني في المختبر لإصلاح الجين. ثم يتم غرس الخلايا مرة أخرى في المريض للحصول على علاج دائم.
وقالت الهيئة التنظيمية البريطانية إن قرارها بالسماح بالعلاج الجيني لمرض فقر الدم المنجلي يستند إلى دراسة أجريت على 29 مريضا، أفاد 28 منهم أنهم لم يعانون من آلام حادة لمدة عام على الأقل بعد العلاج. وفي دراسة الثلاسيميا، لم يحتاج 39 من أصل 42 مريضًا تلقوا العلاج إلى نقل خلايا الدم الحمراء لمدة عام على الأقل بعد ذلك.
عادةً ما تكلف علاجات العلاج الجيني آلاف الدولارات، وقد أثار الخبراء في السابق مخاوف من أنها قد تظل بعيدة عن متناول الأشخاص الذين هم في أمس الحاجة إلى العلاج. وقالت شركة Vertex Pharmaceuticals إنها لم تحدد بعد سعر العلاج في بريطانيا وإنها تعمل مع السلطات الصحية “لتأمين السداد والوصول للمرضى المؤهلين في أسرع وقت ممكن”.
يجب أن توصي هيئة رقابية حكومية بالأدوية والعلاجات في بريطانيا قبل إتاحتها مجانًا للمرضى في نظام الرعاية الصحية الوطني.
تتم حاليًا مراجعة Casgevy من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. ومن المتوقع أن تتخذ الوكالة قرارًا مطلع الشهر المقبل، قبل النظر في علاج جيني آخر للخلايا المنجلية.
يعاني ملايين الأشخاص حول العالم، بما في ذلك حوالي 100.000 شخص في الولايات المتحدة، من مرض فقر الدم المنجلي. ويحدث هذا المرض في كثير من الأحيان بين الأشخاص القادمين من الأماكن التي تنتشر فيها الملاريا أو كانت شائعة، مثل أفريقيا والهند، كما أنه أكثر شيوعًا في مجموعات عرقية معينة، مثل الأشخاص المنحدرين من أصول أفريقية وشرق أوسطية وهندية. يعتقد العلماء أن كونك حاملًا لصفة الخلايا المنجلية يساعد في الحماية من الملاريا الحادة.
__
يتلقى قسم الصحة والعلوم في وكالة أسوشيتد برس الدعم من مجموعة الإعلام العلمي والتعليمي التابعة لمعهد هوارد هيوز الطبي. AP هي المسؤولة الوحيدة عن جميع المحتويات.