أوقفت إدارة الغذاء والدواء التوزيع لعلاج الجينات المرتفعات بعد وفاة مريض ثالث يتلقى علاجًا لحثل الضمور العضلي. تحث أليسون وويليام سمول الوكالة على استعادة الوصول إلى الدواء ، وهو العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لحطام دوشين العضلي. في حديثه إلى “الصباح في أمريكا” ، تدعو الصغيرة إلى الشفافية ومسار واضح للأمام من المنظمين الفيدراليين. يقولون إن العائلات المتأثرة من دوشين تستحق فهم المخاطر وأن الكثيرين يعتقدون أن العلاج يستحق القتال من أجله.
اترك ردك