سمح العلاج الجيني للعديد من الأطفال الذين ولدوا بصمم وراثي بالسمع.
وثقت دراسة صغيرة نشرت يوم الأربعاء استعادة السمع بشكل ملحوظ لدى خمسة من ستة أطفال عولجوا في الصين. وأعلن مستشفى فيلادلفيا للأطفال يوم الثلاثاء عن تحسينات مماثلة لدى صبي يبلغ من العمر 11 عامًا عولج هناك. وفي وقت سابق من هذا الشهر، نشر باحثون صينيون دراسة تظهر نفس الشيء لدى طفلين آخرين.
حتى الآن، تستهدف العلاجات التجريبية حالة نادرة واحدة فقط. لكن العلماء يقولون إن علاجات مماثلة يمكن أن تساعد يومًا ما عددًا أكبر من الأطفال الذين يعانون من أنواع أخرى من الصمم الناجم عن الجينات. على مستوى العالم، يعاني 34 مليون طفل من الصمم أو فقدان السمع، والجينات مسؤولة عن ما يصل إلى 60% من الحالات. يعد الصمم الوراثي أحدث حالة يستهدفها العلماء بالعلاج الجيني، والذي تمت الموافقة عليه بالفعل لعلاج أمراض مثل مرض فقر الدم المنجلي والهيموفيليا الشديدة.
غالبًا ما يحصل الأطفال المصابون بالصمم الوراثي على جهاز يسمى زراعة القوقعة الصناعية يساعدهم على سماع الصوت.
وقال زينج يي تشين من جمعية ماس آي آند إير في بوسطن، وهو أحد كبار مؤلفي الدراسة التي نشرت يوم الأربعاء في مجلة لانسيت: “لا يوجد علاج يمكن أن يعكس فقدان السمع… ولهذا السبب كنا نحاول دائمًا تطوير علاج”. “لا يمكننا أن نكون أكثر سعادة أو متحمسين بشأن النتائج.”
قام الفريق بتسجيل تقدم المرضى في مقاطع الفيديو. يُظهر أحدهما طفلاً، لم يكن قادرًا على السمع على الإطلاق في السابق، وهو ينظر إلى الوراء استجابةً لكلمات الطبيب بعد ستة أسابيع من العلاج. وتظهر صورة أخرى طفلة صغيرة بعد 13 أسبوعاً من العلاج وهي تردد الأب والأم والجدة والأخت و”أحبك”.
جميع الأطفال في التجارب لديهم حالة تمثل 2% إلى 8% من الصمم الوراثي. وينجم ذلك عن طفرات في الجين المسؤول عن بروتين الأذن الداخلية المسمى أوتوفيرلين، والذي يساعد الخلايا الشعرية على نقل الصوت إلى الدماغ. يقدم العلاج لمرة واحدة نسخة وظيفية من هذا الجين إلى الأذن الداخلية أثناء إجراء عملية جراحية. تم علاج معظم الأطفال في أذن واحدة، على الرغم من أن طفل واحد في الدراسة التي أجريت على شخصين تم علاجه في كلتا الأذنين.
أُجريت الدراسة التي شملت ستة أطفال في جامعة فودان في شنغهاي، بقيادة الدكتور ييلاي شو، الذي تدرب في مختبر تشين، الذي تعاون في البحث. يشمل الممولون المنظمات العلمية الصينية وشركة التكنولوجيا الحيوية Shanghai Refreshgene Therapeutics.
وراقب الباحثون الأطفال لمدة ستة أشهر تقريبًا. وهم لا يعرفون لماذا لم ينجح العلاج في أحدهم. لكن الخمسة الآخرين، الذين كانوا يعانون في السابق من الصمم الكامل، يمكنهم الآن سماع محادثة منتظمة والتحدث مع الآخرين. ويقدر تشين أنهم يسمعون الآن بمستوى يتراوح بين 60% إلى 70% من المستوى الطبيعي. ولم يسبب العلاج أي آثار جانبية كبيرة.
وكانت النتائج الأولية من الأبحاث الأخرى إيجابية بنفس القدر. أعلنت شركة ريجينيرون للأدوية في نيويورك في أكتوبر أن طفلًا يقل عمره عن عامين في دراسة رعتها مع ديسيبل ثيرابيوتيكس أظهر تحسنًا بعد ستة أسابيع من العلاج الجيني. أفاد مستشفى فيلادلفيا – أحد المواقع العديدة في الاختبار الذي ترعاه شركة تابعة لشركة Eli Lilly تسمى Akouos – أن مريضهم، عصام دام من إسبانيا، سمع أصواتًا لأول مرة بعد علاجه في أكتوبر. وقال الدكتور جون جيرميلر، الذي قاد البحث في فيلادلفيا، إنه على الرغم من أنها مكتومة كما لو كان يرتدي سدادات أذن رغوية، إلا أنه أصبح الآن قادرًا على سماع صوت والده وسياراته على الطريق.
قال جيرميلر: “لقد كان تحسنًا كبيرًا”. “لقد تحسن سمعه من حالة الصمم الكامل والعميق مع عدم وجود صوت على الإطلاق إلى مستوى فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط، والذي يمكنك القول بأنه إعاقة خفيفة. وهذا مثير للغاية بالنسبة لنا وللجميع. “
وقال الدكتور لورانس لوستيج من جامعة كولومبيا، والذي يشارك في تجربة ريجينيرون، إنه على الرغم من أن الأطفال في هذه الدراسات لا يحصلون على سمع مثالي، إلا أن التعافي المعتدل من فقدان السمع لدى هؤلاء الأطفال أمر مذهل للغاية.
وأضاف أنه لا تزال هناك العديد من الأسئلة، مثل المدة التي سيستمر فيها العلاج وما إذا كان السمع سيستمر في التحسن لدى الأطفال.
كما يعتبر بعض الأشخاص أن العلاج الجيني للصمم يمثل مشكلة أخلاقية. قالت تيريزا بلانكمير بيرك، أستاذة فلسفة الصم وأخصائية الأخلاقيات الحيوية في جامعة جالوديت، في رسالة بالبريد الإلكتروني إنه لا يوجد إجماع حول الحاجة إلى العلاج الجيني الذي يستهدف الصمم. وأشارت أيضًا إلى أن الصمم لا يسبب مرضًا خطيرًا أو مميتًا مثل مرض فقر الدم المنجلي على سبيل المثال. وقالت إنه من المهم التعامل مع أفراد مجتمع الصم حول تحديد أولويات العلاج الجيني، “خاصة وأن الكثيرين ينظرون إلى هذا على أنه تهديد وجودي محتمل لازدهار مجتمعات الصم”.
وفي الوقت نفسه، قال الباحثون إن عملهم يمضي قدما.
وقال تشين: “هذا دليل حقيقي على نجاح العلاج الجيني. فهو يفتح المجال بأكمله”.
___
يتلقى قسم الصحة والعلوم في وكالة أسوشيتد برس الدعم من مجموعة الإعلام العلمي والتعليمي التابعة لمعهد هوارد هيوز الطبي. AP هي المسؤولة الوحيدة عن جميع المحتويات.