أوقفت إدارة الغذاء والدواء التوزيع لعلاج الجينات المرتفعات بعد وفاة مريض ثالث يتلقى علاجًا لحثل الضمور العضلي. تحث أليسون وويليام سمول الوكالة على استعادة الوصول إلى الدواء ، وهو العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لحطام دوشين العضلي. في حديثه إلى “الصباح في أمريكا” ، تدعو الصغيرة إلى الشفافية ومسار واضح للأمام من المنظمين الفيدراليين. يقولون إن العائلات المتأثرة من دوشين تستحق فهم المخاطر وأن الكثيرين يعتقدون أن العلاج يستحق القتال من أجله.
يدعو الوالدان إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) للمسار إلى الأمام
