-
تقوم التكنولوجيا الحيوية للمرحلة السريرية بتطوير تكنولوجيا كريسبر تحرير الجينات.
-
أبلغت Editas عن نتائج الاختبار في حيوانات المختبرات.
-
ومع ذلك ، لا يزال السهم مضاربة وسط عدم اليقين والتحديات.
-
10 أسهم نحبها أفضل من Editas Medicine ›
يعد قطاع التكنولوجيا الحيوية ساحة مثيرة للمستثمرين ، مع تاريخ من تقديم الابتكارات الطبية الرائدة التي أدت إلى عوائد المساهمين الهائلة. الطب Editas (NASDAQ: تحرير) هي شركة واعدة للمرحلة السريرية التي لفتت انتباه وول ستريت في طليعة ثورة تحرير الجينات مع نهج فريد من نوعه لتقنيات كريسبر.
من ناحية أخرى ، تواجه Editas طريقًا طويلًا قبل تقديم أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء (FDA) والوصول إلى هدفه المتمثل في التحول إلى تقنية حيوية مستدامة تجاريًا. كما كان السهم ، الذي يبلغ سعره 170 مليون دولار ، متقلبة للغاية ، بانخفاض بنسبة 62 ٪ خلال العام الماضي على الرغم من انتعاش حادة بنسبة 32 ٪ في الشهر الماضي حتى كتابة هذه السطور.
إليكم السبب في أنه يجب عليك متابعة الحذر إذا كنت تفكر في شراء أسهم Editas Medicine لمحفظتك.
يقوم Editas Medicine بتطوير نظام تحرير الجينات CRISPR لمعالجة حالات خطيرة ونادرة ، مثل مرض الخلايا المنجلية ، وبيتا ثلاسيميا ، واضطرابات العيون الموروثة. تتصرف مثل المقص الجزيئي ، تستخدم تقنية CRISPR/CAS9 البروتينات لاستهداف تسلسلات الحمض النووي المحددة في الشفرة الوراثية للشخص ، معالجة على وجه التحديد الأمراض الناجمة عن الطفرات الوراثية. أكثر من مجرد علاج ، يهدف هذا الطب الشخصي إلى تقديم حلول علاجية متينة.
بالمقارنة مع لاعبي التكنولوجيا الحيوية الأكبر الذين يتابعون علاجات جينية بديلة ، تبرز Editas مع “استراتيجية تحرير الجينات في الجسم الحي”. بدلاً من إزالة أو استبدال الجينات المعيبة في أساليب الجسم الحي الأكثر تقليدية ، تقوم طريقة Editas بتحرير الحمض النووي مباشرة في الجسم لتعزيز التعبير الجيني المفيد.
يمثل تحرير الجينات في الجسم الحي عملية علاج مبسطة دون الحاجة إلى استخراج الخلية والحصاد المطلوبة في حلول Ex Vivo. هذا يعني في الجسم الحي أن يكون أكثر قابلية للتطوير وفعالية من حيث التكلفة. أظهرت الاختبارات المبكرة نتائج مشجعة.
قامت Editas بنجاح بتحرير الخلايا الجذعية الدمية في القرود بجرعة واحدة وزادت بروتين الكبد الرئيسي في الفئران ، مما قد يساعد في علاج الأمراض. تتمثل الخطة في الإعلان رسميًا عن مرشحين للتنمية في الجسم الحي من مجموعة من أنواع الخلايا المستهدفة أو الأنسجة الخاضعة للبحث هذا العام وإطلاق واحد على الأقل في تجربة سريرية في الجسم الحي بحلول النصف الثاني من عام 2026.