واشنطن (أ ف ب)
وقال ساربتا في بيان إن الشاب توفي بسبب إصابة كبد حادة ، وهو آثار جانبية معروفة. لكن الشركة قالت إن “شدة” قضية المريض لم تُرى من قبل مع العلاج ، الذي يطلق عليه Qualitys. وقالت الشركة إنها أول موت مريض معروف مع العلاج ، والذي تم استخدامه في أكثر من 800 مريض.
في عام 2023 ، تلقى Elevidys موافقة الولايات المتحدة المعجلة على الرغم من المخاوف من بعض علماء إدارة الغذاء والدواء حول فعاليتها في علاج الضمور العضلي Duchenne. إنه أول علاج للجينات تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة لحالة نادرة في العضلات ، والتي تسبب ضعفًا وفقدان التنقل والموت المبكر في الذكور.
منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) موافقة كاملة في العام الماضي لمرضى دوشين مع طفرة وراثية معينة ، وتوسيع استخدامها للمرضى 4 أو أكبر ، بغض النظر عما إذا كانوا لا يزالون قادرين على المشي. في السابق كان متاحًا فقط للمرضى الأصغر سنا الذين كانوا لا يزالون متنقلين.
وقال ساربتا في بيان إن المريض الذي توفي يعاني من عدوى حديثة كان يمكن أن يساهم في إصابة الكبد. وقالت الشركة إنها تخطط لتحديث المعلومات الموصوفة لـ Quistidys لتعكس القضية.
انخفضت أسهم شركة كامبريدج ، ومقرها ماساتشوستس بأكثر من 23 ٪ إلى حوالي 78 دولار للسهم الواحد في تداول الصباح.
يستخدم Elevidys فيروس معاق لإدراج جين بديل لإنتاج ضمانات في خلايا المريض. يكلف 3.2 مليون دولار لعلاج لمرة واحدة.
تلقى Sarepta موافقة تسارع في إدارة الأغذية والعقاقير على ثلاثة أدوية دوشين منذ عام 2016. لم يتم تأكيد أي منها بعد ؛ الدراسات المصممة لتأمين موافقة FDA الكاملة مستمرة.
___
تتلقى وزارة الصحة والعلوم في وكالة أسوشيتيد برس الدعم من مجموعة وسائل الإعلام والعلم التعليمية التابع لمعهد هوارد هيوز. AP هي المسؤولة الوحيدة عن جميع المحتوى.