وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة على علاج شركة فايزر لاضطراب النزيف الوراثي النادر، مما يجعله أول علاج جيني على الإطلاق للشركة يحصل على موافقة في الولايات المتحدة.
أعطت الوكالة الضوء الأخضر للدواء، الذي سيتم تسويقه باسم Beqvez، للبالغين المصابين بالهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة والذين يستوفون متطلبات معينة.
وقال متحدث باسم شركة فايزر لشبكة CNBC إن العلاج سيكون متاحًا بوصفة طبية للمرضى المؤهلين خلال هذا الربع. وأضاف المتحدث أن سعر الدواء باهظ 3.5 مليون دولار، قبل التأمين والحسومات الأخرى، مما يجعله أحد أغلى الأدوية في الولايات المتحدة.
ويعيش أكثر من 7000 شخص في الولايات المتحدة مع هذه الحالة المنهكة، والتي تؤثر في الغالب على الرجال، وفقًا لمجموعة مناصرة. تنجم هذه الحالة عن عدم كفاية مستويات بروتين معين يساعد الدم على تكوين جلطات لوقف النزيف وإغلاق الجروح. وبدون هذا البروتين، المسمى العامل التاسع، فإن المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B يصابون بالكدمات بسهولة وينزفون بشكل متكرر ولفترات أطول من الزمن.
Beqvez هو علاج لمرة واحدة مصمم لتمكين المرضى من إنتاج العامل التاسع بأنفسهم ومنع النزيف والسيطرة عليه. وفي تجربة المرحلة الأخيرة، كان الدواء متفوقًا على العلاج القياسي الذي غالبًا ما يكون مرهقًا للهيموفيليا B، والذي يتضمن إعطاء البروتين عدة مرات في الأسبوع أو الشهر عبر الأوردة.
“يعاني الكثير من الأشخاص المصابين بالهيموفيليا ب من الالتزام واضطراب نمط الحياة المعتاد [factor IX] وقال الدكتور آدم كوكر، مدير برنامج بنسلفانيا الشامل لتجلط الدم والهيموفيليا، في بيان لشركة فايزر يوم الجمعة: “إن الحقن الوريدي، بالإضافة إلى نوبات النزيف العفوية، التي يمكن أن تؤدي إلى تلف المفاصل المؤلم ومشاكل في الحركة”.
وأضاف كوكر أن عقار فايزر “لديه القدرة على أن يكون تحويليا للمرضى المناسبين من خلال تقليل العبء الطبي والعلاجي على المدى الطويل”.
وتمثل الموافقة خطوة كبيرة لشركة فايزر، التي تحاول استعادة مكانتها بعد التراجع السريع لأعمالها المتعلقة بفيروس كورونا العام الماضي. تراهن الشركة بشكل كبير على أدوية السرطان وعلاجات مجالات الأمراض الأخرى للمساعدة في تغيير أعمالها.
تعد شركة Pfizer واحدة من العديد من الشركات التي تستثمر في مجال العلاجات الجينية والخلاياية الذي يشهد نموًا سريعًا. وهي علاجات عالية التكلفة لمرة واحدة تستهدف المصدر الجيني للمريض أو الخلية لعلاج المرض أو تغيير مساره بشكل كبير. يتوقع بعض خبراء الصحة أن تحل العلاجات الخلوية والجينية محل العلاجات التقليدية التي تستمر مدى الحياة والتي يستخدمها الأشخاص لإدارة الأمراض المزمنة.
حصلت شركة Pfizer على حقوق إنتاج وتسويق عقار Beqvez من شركة Spark Therapeutics في عام 2014.
وقال متحدث باسم الشركة لـ CNBC إن الشركة تقدم للدافعين برنامج ضمان لتغطية المرضى الذين يتلقون Beqvez. وأضافوا أن شركة فايزر تتوقع أن يوفر هذا البرنامج “الحماية المالية من خلال التأمين ضد مخاطر فشل الفعالية”.
سيتنافس العلاج الجيني مع عقار Hemgenix التابع لشركة CSL Behring ومقره أستراليا، وهو علاج مماثل حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الهيموفيليا B في عام 2022. ويبلغ سعر هذا الدواء 3.5 مليون دولار في الولايات المتحدة، قبل التأمين والحسومات الأخرى.
ومن الجدير بالذكر أن بعض خبراء الصحة قالوا إن التكاليف المرتفعة والمشكلات اللوجستية، من بين عوامل أخرى، قد حدت من استخدام عقار هيمجينيكس وعلاج جيني آخر معتمد لمرض الهيموفيليا A الأكثر شيوعًا.
وتسعى شركة فايزر أيضًا للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على جسمها المضاد التجريبي، مارستاسيماب، لعلاج الهيموفيليا A وB. كما تعمل الشركة أيضًا على تطوير علاج جيني للحثل العضلي الدوشيني، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى إضعاف العضلات تدريجيًا.
تم نشر هذه المقالة في الأصل على موقع NBCNews.com